与 Guang Qu NGGT 公司共同推进罕见眼疾和代谢性疾病的基因治疗

NGGT 公司联合创始人Guang Qu 专注于利用双功能载体策略开发基因治疗产品。Guang 强调了区分罕见病中隐性突变和显性突变的重要性，并解释了他们的方法与其他基因治疗方法的不同之处。NGGT正在研究的两种由基因突变引起的主要适应症是罕见眼病比蒂氏晶体营养不良症（BCD）和代谢性疾病苯丙酮尿症（PKU）。Guang 解释说：”对于我们的战略和产品开发战略，我认为我们正在利用我们在基因治疗领域的经验。稍后，我会详细介绍我本人、蒋立新博士和我们的团队。我们利用的另一个优势是我们在基因治疗产品开发方面的全面整合团队，其中包括研发、研究与开发、CGMP 生产商、毒理学开发和临床监管职能部门以及医疗团队。因此，凭借过去几年建立起来的所有团队，我们在开发基因治疗产品方面处于非常有利的地位。””因此，在目前的两个主要适应症中，一个涉及眼部疾病，我们称之为 BCD，即 Bietti 晶体营养不良症。这种疾病是由基因突变引起的。基因突变会导致脂质代谢问题。这种基因被称为 CYP4V2 基因。基因突变直接导致脂质代谢过程中断。因此，脂质沉淀在不同的眼部细胞中，如角膜和视网膜。这就是受影响的大部分疾病细胞层”。#AAV #基因编辑 #基因治疗 #PKU #BCD

https://empoweredpatientradio.com/advancements-in-gene-therapy-for-rare-ocular-disease-and-metabolic-disorders-with-guang-qu-nggt-corporation

• 争取并协调了对 Citeline（Scrip Informa）的 Dexter Yan 的采访，讨论NGGT 的产品线，最终于 5 月 24 日发表了题为NGGT Progresses First US Gene Therapy Trials For Rare Conditions 的文章。
• https://pink.citeline.com/PS154761/NGGT-Progresses-First-US-Gene-Therapy-Trials-For-Rare-Conditions