构建同时解决功能增益和丧失问题的基因疗法

对于某些遗传疾病来说，不仅需要替代丧失功能的基因，还需要解决突变基因可能导致的毒性问题。目前还没有针对功能缺失和功能增益突变导致的疾病的治疗方法。NGGT利用双功能载体同时清除有害的突变基因，并用正常健康的基因取而代之，从而恢复细胞功能。我们采访了NGGT公司的首席运营官兼联合创始人Guang Qu，他向我们介绍了该公司的基因疗法方法、如何利用其平台技术以具有成本效益的方式加速这些疗法的开发，以及该公司正在建立的产品线。