由于长期存在的安全问题和令人生畏的免疫反应，基因疗法在提供治疗方面面临着复杂的问题，但下一代基因治疗公司（NGGT）已经找到了解决这一问题的方法，该公司利用双功能载体同时移除有害的突变基因，并用正常健康的基因取而代之，从而恢复细胞功能。 read more →
对于某些遗传疾病来说，不仅需要替代丧失功能的基因，还需要解决突变基因可能导致的毒性问题。目前还没有针对功能缺失和功能增益突变导致的疾病的治疗方法。NGGT利用双功能载体同时清除有害的突变基因，并用正常健康的基因取而代之，从而恢复细胞功能。我们采访了NGGT公司的首席运营官兼联合创始人Guang Qu，他向我们介绍了该公司的基因疗法方法、如何利用其平台技术以具有成本效益的方式加速这些疗法的开发，以及该公司正在建立的产品线。 read more →
在本期播客中，公司联合创始人兼首席运营官曲广讨论了公司的双功能载体技术平台如何被用于针对多种疾病的治疗。 read more →
Scrip在亚太地区的实地团队在进行采访、参加会议和提供其他报道的过程中，经常会听到一些评论和观点，这些评论和观点本身就值得强调，因为这些评论和观点是站在第一线的人就地区和全球生物制药行业感兴趣的关键议题所提供的见解和观点，非常有价值。 read more →
NGGT 公司联合创始人Guang Qu 专注于利用双功能载体策略开发基因治疗产品。Guang 强调了区分罕见病中隐性突变和显性突变的重要性，并解释了他们的方法与其他基因治疗方法的不同之处。NGGT正在研究的两种由基因突变引起的主要适应症是罕见眼病比蒂氏晶体营养不良症（BCD）和代谢性疾病苯丙酮尿症（PKU）。Guang 解释说：”对于我们的战略和产品开发战略，我认为我们正在利用我们在基因治疗领域的经验。稍后，我会详细介绍我本人、蒋立新博士和我们的团队。我们利用的另一个优势是我们在基因治疗产品开发方面的全面整合团队，其中包括研发、研究与开发、CGMP 生产商、毒理学开发和临床监管职能部门以及医疗团队。因此，凭借过去几年建立起来的所有团队，我们在开发基因治疗产品方面处于非常有利的地位。””因此，在目前的两个主要适应症中，一个涉及眼部疾病，我们称之为 BCD，即 Bietti 晶体营养不良症。这种疾病是由基因突变引起的。基因突变会导致脂质代谢问题。这种基因被称为 CYP4V2 基因。基因突变直接导致脂质代谢过程中断。因此，脂质沉淀在不同的眼部细胞中，如角膜和视网膜。这就是受影响的大部分疾病细胞层”。#AAV #基因编辑 #基因治疗 #PKU #BCD https://empoweredpatientradio.com/advancements-in-gene-therapy-for-rare-ocular-disease-and-metabolic-disorders-with-guang-qu-nggt-corporation 争取并协调了对 Citeline（Scrip Informa）的… read more →
上个月，即 2024 年 5 月，CGTLive®团队一直在努力跟踪有关肿瘤、眼科和罕见病领域细胞和基因疗法的最新数据解读和发表的文献。 read more →
对于全球罕见病药物开发商来说，中国及其 14 亿人口可以提供相对庞大的罕见病患者群体。从中国的试验中获得的临床数据也可用于帮助加快美国或欧洲的临床研究。 read more →
从青光眼到Stargardt病，从老年性黄斑变性（AMD）到视网膜色素变性，或从角膜移植到Bietti晶体营养不良症，美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第27届年会正致力于为影响视力的老年病和先天性疾病患者带来一些曙光。2024 年 5 月 7 日至 11 日，数千名科学家将齐聚巴尔的摩，展示他们在应对将基因和细胞送到正确位置、避免免疫原性和改善疾病等挑战方面取得的进展。 read more →
下一代基因治疗公司（NGGT）生物技术公司的NGGT001是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，旨在治疗比埃蒂晶体性角膜营养不良症（BCD）。在研究者发起的两地试验（NCT06302608）中，NGGT001改善了接受治疗患者的视力1。1 该研究结果在 2024 年 5 月 7 日至 10 日于马里兰州巴尔的摩市举行的美国基因与细胞疗法协会（ASGCT）第 27 届年会上以海报形式公布。在接受基因治疗产品治疗9个月后，接受该研究治疗的可评估患者的视力较基线提高了12.8 ± 3.7（平均值 ± SEM，n = 11）个ETDRS字母，相当于在斯奈伦视力表上提高了2-3行（P = .0026）。此外，共同第一作者、厦门大学附属厦门眼科中心（Xiamen… read more →