下一代基因治疗公司（NGGT）生物技术公司的NGGT001是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，旨在治疗比埃蒂晶体性角膜营养不良症（BCD）。在研究者发起的两地试验（NCT06302608）中，NGGT001改善了接受治疗患者的视力1。1 该研究结果在 2024 年 5 月 7 日至 10 日于马里兰州巴尔的摩市举行的美国基因与细胞疗法协会（ASGCT）第 27 届年会上以海报形式公布。在接受基因治疗产品治疗9个月后，接受该研究治疗的可评估患者的视力较基线提高了12.8 ± 3.7（平均值 ± SEM，n = 11）个ETDRS字母，相当于在斯奈伦视力表上提高了2-3行（P = .0026）。此外，共同第一作者、厦门大学附属厦门眼科中心（Xiamen Eye Center of Xiamen University No.989）的陈秀菊及其同事指出，在11名接受治疗的患者中，有5人（46%）的视力比基线提高了15个ETDRS字母以上。"Chen及其同事在海报摘要中写道："BCD是由细胞色素P450（CYP）家族4亚家族V成员2基因（CYP4V2）突变引起的，该基因编码一种多不饱和脂肪酸羟化酶，主要表达于视网膜中的视网膜色素上皮细胞。NGGT 生物技术公司开发了一种基于 rAAV2 的载体 NGGT001，它表达了用于治疗... read more →