下一代基因治疗公司（NGGT）生物技术公司的NGGT001是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，旨在治疗比埃蒂晶体性角膜营养不良症（BCD）。在研究者发起的两地试验（NCT06302608）中，NGGT001改善了接受治疗患者的视力1。1 该研究结果在 2024 年 5 月 7 日至 10 日于马里兰州巴尔的摩市举行的美国基因与细胞疗法协会（ASGCT）第 27 届年会上以海报形式公布。在接受基因治疗产品治疗9个月后，接受该研究治疗的可评估患者的视力较基线提高了12.8 ± 3.7（平均值 ± SEM，n = 11）个ETDRS字母，相当于在斯奈伦视力表上提高了2-3行（P = .0026）。此外，共同第一作者、厦门大学附属厦门眼科中心（Xiamen Eye Center of Xiamen University No.989）的陈秀菊及其同事指出，在11名接受治疗的患者中，有5人（46%）的视力比基线提高了15个ETDRS字母以上。”Chen及其同事在海报摘要中写道：”BCD是由细胞色素P450（CYP）家族4亚家族V成员2基因（CYP4V2）突变引起的，该基因编码一种多不饱和脂肪酸羟化酶，主要表达于视网膜中的视网膜色素上皮细胞。NGGT 生物技术公司开发了一种基于 rAAV2 的载体 NGGT001，它表达了用于治疗 BCD 的经过密码子优化的人类 CYP4V2。在安全性方面，NGGT001被认为耐受性良好。其中一名接受治疗的患者出现了两例眼部治疗突发不良事件（TEAE），一例是结膜水肿，一例是眼睑水肿，这两例不良事件均在5天内缓解，被认为与NGGT001肯定无关。在接受治疗的患者中还观察到了几例非眼部 TEAEs。其中包括一名患者的两例上呼吸道感染、另一名患者的一例小腿骨应力性骨折以及另一名患者的一例咽炎。所有这些不良反应都在 7 天或更短时间内得到缓解，并被认为与基因疗法绝对无关。Chen及其同事还指出，与用于注射NGGT001的视网膜下注射程序有关的不良反应包括眼睑和巩膜下水肿，但这些不良反应的严重程度较轻，并可自行缓解。他们还指出，接受治疗的患者没有眼内炎症的迹象。该试验共包括 12 名患者，均为亚裔，年龄在 30 岁至 60 岁之间。其中包括 7 名男性和 5 名女性，他们被确诊为 CYP4V2 突变的 BCD 患者。治疗前，最佳矫正视力（BCVA）从手部运动到20/60不等。据悉，有 3 名患者的基线视力偏离视力表，其中 2 名患者的最佳矫正视力为手部运动视力，1 名患者的最佳矫正视力为数手指视力。试验中有6名患者接受了较低剂量的NGGT001（1.5×1011 vg/眼），6名患者接受了较高剂量的NGGT001（3.0×1011 vg/眼）。”BCD是一种遗传性视网膜营养不良症，其特征是视网膜上出现黄白色晶体和/或复杂的脂质沉积，并可能发展成失明……”。陈及其同事在海报中写道：1 “NGGT001在成年BCD患者中耐受性良好，第9个月时功能性视力得到改善”。
主要收获
- 下一代基因治疗公司（NGGT）生物技术公司的 NGGT001 是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，用于治疗比埃蒂晶体性角膜营养不良症（BCD），在研究者发起的两地试验（NCT06302608）中，接受治疗的患者视力得到改善。
- 在接受基因治疗产品治疗 9 个月后，接受该研究治疗的可评估患者的视力比基线提高了 12.8 ± 3.7（平均值 ± SEM，n = 11）个 ETDRS 字母，相当于在斯奈伦视力表上提高了 2-3 行（P = .0026）。
- 与用于注射 NGGT001 的视网膜下注射程序有关的不良反应包括眼睑和巩膜下水肿，但这些不良反应的严重程度较轻，并可自行缓解。接受治疗的患者未出现眼内炎症迹象。
Comments are closed.