罕见病和慢性病基因疗法简介
基因疗法是医学科学领域的一个突破性方法，它为各种遗传疾病提供了潜在的治疗方法和变革性疗法。这种创新技术通过改变人体细胞内的遗传物质来治疗或预防疾病。基因疗法直接针对遗传疾病的根本原因，不仅能控制症状，还能真正治愈疾病，这是对传统疗法的一种范式转变。
了解基因疗法
基因疗法通过引入、移除或改变患者细胞内的遗传物质来发挥作用。主要方法包括用健康的拷贝替换有问题的基因、使功能失常的基因失活，或将新的或经过修饰的基因导入体内以帮助治疗疾病。这些技术利用载体（通常是病毒）进行设计，以安全地将遗传物质导入患者细胞。
对罕见病的影响
罕见病通常被称为 “孤儿病”，影响着全球约 4 亿人。目前已确定的罕见病有 7000 多种，但其中约 95% 的疾病目前还没有获得批准的治疗方法。虽然罕见，但这些疾病会导致严重的健康并发症，并大大降低患者的生活质量。目前针对罕见病的传统治疗方法非常有限，通常只能缓解症状，而不能从根本上解决遗传病因。基因疗法直接针对基因缺陷，为患者带来了希望，一次治疗就有可能终生治愈。治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）和某些遗传性视网膜疾病（Rep65 LCA）等成功案例强调了基因疗法对罕见遗传疾病患者的深远影响。通过从根源上解决问题，基因疗法有望改变数百万罹患这些使人衰弱的疾病的患者的生活，为他们带来一个充满希望和可能性的新时代。
在慢性疾病中的应用
慢性疾病，如湿性老年性黄斑变性（湿性 AMD）、神经退行性疾病、心脏病、糖尿病和某些癌症，由于其长期性和复杂的病因，但其发病机制已得到验证，因此给治疗带来了巨大挑战。虽然基因疗法在治疗慢性疾病方面的作用仍在不断显现，但其潜力巨大。通过在分子水平上解决遗传倾向和改变疾病途径，基因疗法可以彻底改变慢性病的治疗。例如，最近开发的 CRISPR-Cas9 等基因编辑技术正被用于纠正导致囊性纤维化和镰状细胞性贫血等疾病的基因突变，为持续缓解病情和提高生活质量提供了可能。此外，将基因疗法应用于神经退行性疾病的研究也在不断推进，有可能阻止或逆转帕金森氏症和阿尔茨海默氏症等疾病的发展。这些进展凸显了基因疗法的多功能性，以及它不仅能控制而且有可能治愈慢性疾病的能力，为医疗新时代的到来铺平了道路。
挑战与未来方向
尽管基因疗法前景广阔，但也面临着一些挑战，包括成功输送、对治疗的免疫反应以及伦理方面的考虑。确保长期疗效和安全性仍是当前研究的重点。随着科学家和临床医生不断完善这些技术，监管机构、研究人员和患者权益团体之间的合作对于应对这些挑战并为更多患者提供基因治疗至关重要。
基因疗法站在医学新时代的前沿，有可能改变罕见病和慢性病的治疗格局。基因疗法有可能将依赖持续用药和频繁去医院就诊的病人转变为不再需要持续治疗的个体，让他们过上正常、健康的生活。通过解决这些疾病的遗传基础，基因疗法不仅带来了治愈的希望，还为个性化和精准医疗开辟了新途径。随着研究的不断深入，基因疗法的持续发展为全世界无数人带来了希望，改变了人们的生活，重新定义了医疗保健的可能性。
– 蒋立新，首席执行官
先进的cGMP生产基地
人才济济、经验丰富的团队：
我们的 NGGT 团队由经验丰富的专家组成，他们在大规模制备重组腺相关病毒 (rAAV) 方面拥有 30 多年的经验，在两种上市基因治疗药物的开发和商业化过程中发挥了关键作用。
高科技设施：
我们占地 90,000 平方英尺，拥有最先进的 cGMP 设施，可支持 rAAV 生产的每个阶段。从质粒制备和病毒载体生产到最终灌装，我们全面的内部解决方案可确保无缝、高效的运营。
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我们通过一体化运营，将质量和效率放在首位，确保生产过程的每一步都符合最高标准。
监管卓越：
在过去的 18 个月里，我们的两项新药研究（IND）申请获得了美国食品及药物管理局（FDA）的批准，在化学、制造和控制（CMC）方面没有遇到任何挑战。我们有望在未来 18 个月内再提交两项 IND 申请，继续履行我们对卓越监管和创新的承诺。
我们的技术
一个目标，两颗子弹 “的概念是基于双功能载体，该载体由配置为表达至少两种活性制剂的核酸组成。
- “Bullet 1 “通过载体中的 shRNA 或 miRNA 序列表达 siRNA，用于沉默目标基因的内源性 mRNA。
- “Bullet 2 “表达的是被沉默的突变基因的正确蛋白质版本，它对 Bullet 1 的沉默活性不敏感。
我们的载体旨在通过减少内源性毒性突变体以及目标蛋白的 WT 基因表达，同时通过引入目标基因的基因工程拷贝来维持蛋白水平和活性，从而实现优化治疗。我们的美国专利还描述了制作双功能载体的方法，以及使用载体治疗疾病和创建动物模型的方法。
图例：本图展示了一种双重功能载体，用于治疗由常染色体显性阴性、X 连锁显性或 X 连锁隐性突变引起的单基因遗传病，通过引入目标基因拷贝来维持蛋白质水平和活性。
