對於某些遺傳疾病，不僅需要替換丟失的基因的功能，還需要解決突變基因可能引起的毒性。目前沒有針對功能喪失和獲得突變引起的疾病的可用治療方法。NGGT 使用雙功能載體同時去除有害的突變基因，並用正常、健康的基因替換它們，以恢復細胞功能。我們與 NGGT 的首席運營官兼聯合創始人 Guang Qu 討論了該公司的基因療法、如何利用其平台技術以經濟高效的方式加速這些療法的開發，以及它正在構建的管道。 read more →
在本期播客中，該公司的聯合創始人兼首席運營官 Guang Qu 討論了該公司的雙功能病媒技術平臺如何用於針對多種疾病。 read more →
在進行採訪、參加會議和在整個地區提供其他報導的過程中， Scrip 在亞太地區的實地團隊經常會聽到值得單獨強調的評論和觀點，這些評論和觀點對於他們從一線人員那裡就區域和全球生物製藥行業感興趣的關鍵主題提供的見解和觀點很有價值。 read more →
NGGT Corporation 的聯合創始人 Guang Qu 專注於使用雙功能載體策略開發基因治療產品。Guang 強調了在罕見病中區分隱性突變和顯性突變的重要性，並解釋了他們的方法與其他基因治療方法的不同之處。NGGT 正在研究的基因突變引起的兩個主要適應症是 Bietti 結晶性營養不良 （BCD），一種罕見的眼部疾病，以及苯丙酮尿症 （PKU），一種代謝疾病。Guang 解釋說：「對於我們的戰略和產品開發戰略，我認為我們正在利用我們在基因治療領域的經驗。稍後，我將更多地介紹我自己、江立欣博士和我們的團隊。我們正在利用的另一件事是我們在基因治療產品開發方面的完全整合團隊，其中包括研發、研發、CGMP 製造商、從毒理開發和臨床監管職能部門以及醫療團隊。因此，憑藉我們在過去幾年中建立的所有團隊，我們在開發基因治療產品方面處於非常有利的位置。“所以，在目前的兩個主要適應症中，一個與眼部疾病有關，我們稱之為 BCD，Bietti 晶體營養不良症。這種疾病是由基因突變引起的。基因突變會導致脂質代謝問題。特定基因稱為 CYP4V2 基因。突變直接導致脂質代謝過程中斷。因此，脂質沉澱在不同的眼細胞中，例如角膜和視網膜。這是大多數受影響的疾病細胞層。#AAV #GeneEditing #GeneTherapy… read more →
上個月，即 2024 年 5 月， CGTLive® 團隊正在努力跟蹤腫瘤學、眼科和罕見病領域細胞和基因療法的最新數據讀數和已發表的文獻。 read more →
對於全球罕見病藥物開發商來說，中國及其14億人口可能提供相對較多的此類疾病患者。從該國試驗中獲得的臨床數據也可用於説明加快美國或歐洲的臨床研究。 read more →
下一代基因治療學（NGGT）生物技術的NGGT001，一種基於腺相關病毒（AAV）載體的研究性基因療法，旨在治療Bietti的結晶性角膜視網膜營養不良（BCD），改善了在兩點研究者發起的試驗（NCT06302608）中接受治療的患者的視力。 結果在美國基因與細胞療法協會（ASGCT）第27屆年會的海報中展示。 2024 年 5 月 7 日至 10 日，馬里蘭州巴爾的摩舉行。在接受基因治療產品后 9 個月，研究中接受治療的可評估患者的視力較基線增加 12.8 ± 3.7 （均值 ± SEM，n = 11）… read more →