下一代基因治療學（NGGT）生物技術的NGGT001，一種基於腺相關病毒（AAV）載體的研究性基因療法，旨在治療Bietti的結晶性角膜視網膜營養不良（BCD），改善了在兩點研究者發起的試驗（NCT06302608）中接受治療的患者的視力。 結果在美國基因與細胞療法協會（ASGCT）第27屆年會的海報中展示。 2024 年 5 月 7 日至 10 日，馬里蘭州巴爾的摩舉行。在接受基因治療產品后 9 個月，研究中接受治療的可評估患者的視力較基線增加 12.8 ± 3.7 （均值 ± SEM，n = 11） ETDRS 字母，相當於 Snellen 圖表上的 2-3 行改善 （P = .0026）。此外，共同第一作者、廈門大學廈門眼科中心 989... read more →