Guang Qu NGGT Corporation 在罕見眼病和代謝紊亂的基因治療方面的進展

NGGT Corporation 的聯合創始人 Guang Qu 專注於使用雙功能載體策略開發基因治療產品。Guang 強調了在罕見病中區分隱性突變和顯性突變的重要性，並解釋了他們的方法與其他基因治療方法的不同之處。NGGT 正在研究的基因突變引起的兩個主要適應症是 Bietti 結晶性營養不良 （BCD），一種罕見的眼部疾病，以及苯丙酮尿症 （PKU），一種代謝疾病。Guang 解釋說：「對於我們的戰略和產品開發戰略，我認為我們正在利用我們在基因治療領域的經驗。稍後，我將更多地介紹我自己、江立欣博士和我們的團隊。我們正在利用的另一件事是我們在基因治療產品開發方面的完全整合團隊，其中包括研發、研發、CGMP 製造商、從毒理開發和臨床監管職能部門以及醫療團隊。因此，憑藉我們在過去幾年中建立的所有團隊，我們在開發基因治療產品方面處於非常有利的位置。“所以，在目前的兩個主要適應症中，一個與眼部疾病有關，我們稱之為 BCD，Bietti 晶體營養不良症。這種疾病是由基因突變引起的。基因突變會導致脂質代謝問題。特定基因稱為 CYP4V2 基因。突變直接導致脂質代謝過程中斷。因此，脂質沉澱在不同的眼細胞中，例如角膜和視網膜。這是大多數受影響的疾病細胞層。#AAV #GeneEditing #GeneTherapy #PKU #BCD

https://empoweredpatientradio.com/advancements-in-gene-therapy-for-rare-ocular-disease-and-metabolic-disorders-with-guang-qu-nggt-corporation

• 獲得並協調了與 Citeline （Scrip Informa） 的 Dexter Yan 的採訪，以討論 NGGT 的管道，從而在 5 月 24 日發表了題為 NGGT Progresses First US Gene Therapy Trials For Rare Conditions的文章。
• https://pink.citeline.com/PS154761/NGGT-Progresses-First-US-Gene-Therapy-Trials-For-Rare-Conditions