下一代基因治療學（NGGT）生物技術的NGGT001，一種基於腺相關病毒（AAV）載體的研究性基因療法，旨在治療Bietti的結晶性角膜視網膜營養不良（BCD），改善了在兩點研究者發起的試驗（NCT06302608）中接受治療的患者的視力。 結果在美國基因與細胞療法協會（ASGCT）第27屆年會的海報中展示。 2024 年 5 月 7 日至 10 日，馬里蘭州巴爾的摩舉行。在接受基因治療產品后 9 個月，研究中接受治療的可評估患者的視力較基線增加 12.8 ± 3.7 （均值 ± SEM，n = 11） ETDRS 字母，相當於 Snellen 圖表上的 2-3 行改善 （P = .0026）。此外，共同第一作者、廈門大學廈門眼科中心 989 號的 Xiuju Chen 及其同事指出，11 名接受治療的患者中有 5 名 （46%） 的視力增益超過基線 15 個 ETDRS 字母。“BCD 是由細胞色素 P450 （CYP） 家族 4 亞家族 V 成員 2 基因 （CYP4V2） 的突變引起的，該基因編碼一種多不飽和脂肪酸羥化酶，該酶主要在視網膜中的視網膜色素上皮細胞中表達，”Chen 及其同事在海報的摘要中寫道。“BCD 沒有任何治療方法。NGGT Biotechnology 開發了 NGGT001，這是一種基於 rAAV2 的載體，表達密碼子優化的人 CYP4V2，用於治療 BCD。在安全性方面，NGGT001被認為耐受性良好。其中一名接受治療的患者經歷了 2 例眼部治療中出現的不良事件 （TEAE），一例結膜水腫和一例眼瞼水腫，這兩項事件均在 5 天內消退，被認為與 NGGT001 絕對無關。在研究中接受治療的患者中還觀察到幾種無眼 TEAE。其中包括一名患者的 2 例上呼吸道感染，另一名患者的 1 例跟骨應力性骨折，以及另一名患者的 1 例咽炎。所有這些 AE 都在 7 天或更短的時間內解決，並且被認為與基因治療絕對無關。Chen 及其同事還指出，與用於實施 NGGT001 的視網膜下注射程序相關的 AE 包括眼瞼和結膜下水腫，但這些 AE 的嚴重程度較輕，可以自行消退。他們還指出，接受治療的患者沒有出現眼內炎症的跡象。該試驗共包括12名患者，他們都是亞裔，年齡在30至60歲之間。該組包括 7 名男性和 5 名女性，他們被診斷患有 BCD 並確診為 CYP4V2 突變。治療前，最佳矯正視力 （BCVA） 範圍從手部運動到 20/60。值得注意的是，3 名患者在基線時視力超出圖表，其中 2 名患者有手部運動 BCVA，1 名患者有數指 BCVA。試驗中的 6 名患者接受了較低劑量的 NGGT001 （1.5×1011 vg/眼），6 名患者接受了較高劑量 （3.0×1011 vg/眼）。“BCD 是一種遺傳性視網膜營養不良症，其特徵是視網膜中存在黃白色晶體和/或複雜的脂質沉積，可能會發展為失明……”Chen 及其同事在海報中寫道。“NGGT001 在 BCD 成人患者中耐受性良好，在 9 個月時功能性視力得到改善。
關鍵要點
- Next Generation Gene Therapeutics （NGGT） Biotechnology 的 NGGT001是一種基於腺相關病毒 （AAV） 載體的研究性基因療法，旨在治療 Bietti 的結晶性角膜視網膜營養不良 （BCD），改善了在 2 點研究者發起的試驗 （NCT06302608） 中接受治療的患者的視力。
- 在接受基因治療產品后 9 個月，研究中接受治療的可評估患者的視力較基線增加 12.8 ± 3.7 （均值 ± SEM，n = 11） ETDRS 字母，相當於 Snellen 圖表上的 2-3 行改善 （P = .0026）。
- 與用於實施 NGGT001 的視網膜下注射程序相關的AE 包括眼瞼和結膜下水腫，但這些AE的嚴重程度較輕，可自行消退。接受治療的患者沒有眼內炎症的跡象。
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