構建同時解決功能獲得和喪失問題的基因療法

對於某些遺傳疾病，不僅需要替換丟失的基因的功能，還需要解決突變基因可能引起的毒性。目前沒有針對功能喪失和獲得突變引起的疾病的可用治療方法。NGGT 使用雙功能載體同時去除有害的突變基因，並用正常、健康的基因替換它們，以恢復細胞功能。我們與 NGGT 的首席運營官兼聯合創始人 Guang Qu 討論了該公司的基因療法、如何利用其平台技術以經濟高效的方式加速這些療法的開發，以及它正在構建的管道。